UniQure planea buscar la aprobación de la FDA para su terapia génica experimental contra la enfermedad de Huntington, según anunció la compañía el miércoles, meses después de que líderes anteriores de la agencia criticaran la evidencia que respalda la solicitud.
UniQure afirmó que la FDA comunicó en una reunión reciente que un análisis de tres años de un estudio de fase 1/2 respaldaría una aprobación acelerada de la terapia génica de UniQure para la enfermedad de Huntington, una enfermedad hereditaria rara que destruye gradualmente las células nerviosas en el cerebro. Como resultado de la reunión, UniQure planea presentar su solicitud a la FDA en el tercer trimestre de este año.
Un funcionario de la FDA confirmó que la agencia y la compañía han acordado un camino para la presentación de una solicitud de comercialización y aprobación acelerada de la terapia basada en los datos clínicos existentes. La FDA “sigue comprometida a trabajar con UniQure para identificar un camino regulatorio que sirva a los pacientes con enfermedad de Huntington y sus familias, al tiempo que cumpla con el compromiso de la agencia con la ciencia de calidad”, dijo el funcionario en un comunicado.
Las acciones de UniQure se dispararon un 70% el miércoles.
La nueva guía de la FDA representa un cambio sorprendente desde marzo, cuando el regulador le dijo a Uniqure que los datos del ensayo clínico no respaldarían una solicitud y criticó públicamente a la compañía. UniQure se convirtió en un ejemplo principal en una serie de reversiones donde las compañías dijeron que la FDA había cambiado sus directrices anteriores, afectando especialmente a los fabricantes de medicamentos para enfermedades raras. Muchas de esas decisiones ocurrieron bajo el ex comisionado de la FDA Marty Makary, quien dejó la agencia en mayo.
En una entrevista en febrero con Becky Quick de CNBC, el entonces comisionado Makary describió el tratamiento de UniQure sin nombrarlo, diciendo que la agencia estaba presionada para aprobarlo a pesar de que no mostraba “ningún beneficio”. Luego UniQure dijo que la FDA no pudo llegar a un acuerdo de que los datos de un ensayo clínico que comparaba la terapia génica de UniQure con un control externo fueran suficientes para respaldar una solicitud.
Un funcionario de alto rango de la FDA confirmó en ese momento a los periodistas que la FDA quería que UniQure realizara un ensayo controlado con placebo para demostrar que su terapia “realmente ayuda a las personas”. La terapia génica se administra directamente en el cerebro a través de una cirugía que dura horas, y UniQure ha dicho que sería éticamente incorrecto hacer que las personas se sometan a un procedimiento falso.
En lugar de eso, la compañía comparó la progresión de las personas que recibieron el tratamiento con la progresión típica de la enfermedad de Huntington utilizando una base de datos externa. Con ese enfoque, la terapia génica de UniQure ralentizó la progresión de la enfermedad en un 75% en un ensayo de fase 1/2.
Con la aprobación de la FDA, UniQure ahora planea utilizar los mismos datos que estuvieron bajo escrutinio para respaldar su solicitud. Una aprobación acelerada permitiría que el tratamiento de UniQure llegara al mercado con la condición de que la compañía demuestre el beneficio en otro estudio.
UniQure anunció el miércoles que la FDA quiere alinearse en el diseño de ese estudio, incluida la comparación del tratamiento con el estándar de atención actual en lugar de un procedimiento falso. UniQure dijo que está comprometido a llevar a cabo ese estudio y espera finalizar esos planes antes de presentar su solicitud.
UniQure no es la única compañía que ha visto revertirse su fortuna tras la salida de Makary y otros altos líderes, incluido el ex director del Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA, Vinay Prasad, y la ex directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, Tracy Beth Høeg. Replimune anunció recientemente que buscará la aprobación de su medicamento experimental contra el melanoma por tercera vez.
