El científico del Instituto Allen, Aaron Garcia (derecha) y el vicepresidente ejecutivo Ed Lein (izquierda) examinan una sección del cerebro humano en el laboratorio. El instituto ha lanzado el acelerador de la Salud Cerebral, que se centrará en utilizar terapia genética para desarrollar tratamientos para una gama de trastornos cerebrales.
Erik Dinnel/Instituto Allen
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Erik Dinnel/Instituto Allen
Los científicos que pasaron décadas aprendiendo cómo funciona el cerebro ahora dicen que están listos para comenzar a arreglarlo cuando se daña.
Esa es la premisa del acelerador de la Salud Cerebral, un esfuerzo colaborativo lanzado por el Instituto Allen en Seattle, que se ha convertido en un actor importante en la investigación cerebral.
La iniciativa incluye planes para desarrollar nuevas terapias genéticas, un término que incluye la edición de genes, así como la terapia génica tradicional, para enfermedades que incluyen el Alzheimer, Parkinson, ELA y Huntington.
“Los tratamientos genéticos más recientes permiten a los científicos controlar la actividad de genes particulares”, dice Ed Lein, quien dirige los programas de salud cerebral del instituto. “Eso abre la posibilidad de terapias de precisión muy específicas para trastornos cerebrales.”
El acelerador es una consecuencia de la Iniciativa del CEREBRO, un ambicioso programa de investigación presentado por el presidente Obama en 2013. El objetivo de esta asociación público-privada era crear herramientas que permitieran a los científicos ver el funcionamiento interno del cerebro y, eventualmente, desarrollar tratamientos.
Pero el esfuerzo ha avanzado mucho más rápido de lo que muchos científicos esperaban.
“Estoy sorprendido de lo lejos que hemos llegado en los últimos 10, 12 años”, dice John Ngai, investigador principal en los Institutos Nacionales de Salud que dirige la Iniciativa del CEREBRO. “Ha sido más allá de mi imaginación más salvaje, y me han acusado de tener una muy buena imaginación.”
De ratones a humanos
El acelerador de la Salud Cerebral del Instituto Allen está atrayendo a una variedad de científicos decididos a traducir su conocimiento sobre el cerebro en tratamientos para sus trastornos.
Jeff Carroll, por ejemplo, era un adolescente cuando se enteró de que su madre tenía la enfermedad de Huntington, un trastorno fatal heredado que destruye las células cerebrales.
“Toda la razón por la que estoy en la ciencia comenzó con esta frustración de no poder entender lo que estaba sucediendo con mi mamá”, dice.
Carroll finalmente descubrió que él también portaba el gen de Huntington.
Pasó años en la Universidad de Washington estudiando ratones con la condición, que causa que las células nerviosas produzcan niveles tóxicos de cierta proteína.
Para Carroll, la solución parecía obvia: “Dado que sabemos que todo lo malo en Huntington proviene de este gen, eliminemos ese gen.”
Pero encontrar una forma de hacerlo estaba fuera del alcance de su propio laboratorio relativamente pequeño en una universidad. Entonces Carroll se unió al esfuerzo del acelerador.
“Es difícil llevar a cabo la escala de investigación que necesitas con un equipo de cinco o seis personas, o incluso 10”, dice. “Las cientos de personas que tienen aquí en el Instituto Allen [permiten] un enfoque completamente diferente para la ciencia.”
Y uno de los primeros objetivos de ese enfoque será la enfermedad de Huntington.
Carroll dice que es optimista.
Él señala que las terapias genéticas ya han tenido éxito en tratar al menos un trastorno nervioso, una afección genética rara llamada atrofia muscular espinal. Es causada por una mutación génica que conduce a la muerte de las neuronas motoras en la médula espinal.
“Cada niño con esta horrible mutación moría cuando tenía como 18 meses”, dice Carroll, “y ahora van a la escuela secundaria. Así que cosas que eran inimaginables pueden cambiar.”
Carroll dice que su objetivo es ayudar a acelerar ese cambio.
Gran ciencia, compartida
El Instituto Allen fue fundado en 2003 por el fallecido Paul Allen, famoso por Microsoft, y su hermana menor, Jody Allen.
Su objetivo era acelerar la investigación científica. Y lo ha hecho al desarrollar tecnologías que permiten a los científicos caracterizar y mapear rápidamente millones de células.
“Ahora tenemos una descripción completa de los tipos de células que componen el cerebro, y también las bases genéticas de sus propiedades”, dice Lein. “Esta base luego te permite estudiar enfermedades.”
Los científicos del Allen ya han comenzado a estudiar cómo la enfermedad de Alzheimer cambia las células nerviosas en el cerebro.
“Afecta a tipos muy específicos de neuronas que se pierden temprano en la enfermedad y luego a lo largo de ella”, dice Lein.
Las terapias genéticas diseñadas para proteger estas neuronas podrían retrasar o prevenir los síntomas, dice. Enfoques similares podrían funcionar también para preservar las neuronas afectadas por el Parkinson o ELA.
En última instancia, sin embargo, el Instituto Allen puede no ser el lugar que desarrolle estas terapias. Su política de poner sus bases de datos a disposición de cualquier persona significa que los científicos de todo el mundo pueden ayudar a buscar respuestas.
